La svedese Sobi e la svizzera NovImmune hanno annunciato l’approvazione, da parte della FDA, di Gamifant per il trattamento di una malattia ultra-rara negli adulti e nei bambini. Gamifant è un farmaco indicato per bambini/neonati ed adulti affetti da linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH), una malattia in cui le cellule immunitarie non funzionano correttamente. Diventano iperattive, rilasciando troppe molecole, che causano infiammazione iniziando quindi a danneggiare gli organi del corpo, compreso il fegato, il cervello e il midollo osseo.
Gamifant è stato valutato in uno studio clinico su 27 pazienti pediatrici e nello studio, il 63% di essi ha risposto e il 70% è stato in grado di passare al trapianto di cellule staminali. Il farmaco è stato approvato sotto la designazione Priority Review, Breakthrough Therapy e designazione Orphan Drug.
Sobi prevede di avviare la commercializzazione del farmaco all’inizio del 2019. Ha acquisito i diritti globali sulla terapia da Novimmune in luglio grazie ad un accordo del valore di 452 milioni di dollari. Al momento la società prevede che Gamifant potrebbe generare fino a 330 milioni di dollari di fatturato annuo.