DoctorBiogen Idec ha annunciato alla Federazione Mondiale per l’ Emofilia (WFH ), l’intenzione di produrre e rendere disponibile un miliardo di unità del farmaco per la terapia di coagulazione per i programmi di aiuto umanitario per i paesi in via di sviluppo, dove i costi impediscono a migliaia di persone colpite dal disturbo della coagulazione di ottenere un trattamento.
Inizialmente, le società si sono impegnate a donare fino a 500 milioni di unità alla Federazione Mondiale Emofilia nei prossimi cinque anni, per sostenere i tentativi di migliorare lo standard delle cure per le persone affette da emofilia nei paesi in via di sviluppo. I restanti 500 milioni di unità saranno resi disponibili per la distribuzione futura .
L’emofilia è una rara e cronica malattia ereditaria che vede compromessa la capacità di coagulo del sangue di una persona. Questo può portare a episodi emorragici ricorrenti e prolungati . Alle persone con emofilia mancano delle proteine necessarie per controllare le emorragie, ma il fattore mancante di coagulazione del sangue può essere sostituito con prodotti artificiali.

Secondo la WFH , circa 400.000 persone nel mondo sono affette da emofilia e di queste, più di 300.000 vivono in aree in cui vi è un accesso limitato alla diagnosi e al trattamento. L’impegno di donare un miliardo unità del nuovo farmaco ha lo scopo di permettere ai medici di trattare più di 75.000 casi emorragici articolari, di cui più di 2.000 che comportano pericolo di vita, così come di eseguire migliaia di interventi chirurgici che non sarebbero possibili senza l’accesso al fattore di coagulazione.
Un grave emofiliaco può utilizzare fino a 5.000 unità di fattore di coagulazione in una settimana.

“Speriamo che questo possa fare una grande differenza”,  ha dichiarato John Cox , vice presidente esecutivo di Biogen Idec. “Stiamo parlando di migliorare la qualità della vita di decine di migliaia di persone”.
“Quando vivono, hanno una pessima qualità di vita, ” replica Kuter, capo del dipartimento di ematologia presso il Massachusetts General Hospital. “Hanno emorragie che li immobilizzano”.

La terapia di infusione di Biogen Idec per l’emofilia B, chiamato Alprolix , ha ricevuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration a marzo ed ora è in vendita negli Stati Uniti.

Attualmente in fase di revisione presso la FDA, con l’approvazione prevista per quest’anno, vi è un secondo trattamento, Eloctate, per l’ emofilia A, più comune e diffusa, composto da un fattore della coagulazione diverso da quello per l’emofilia B.  Entrambi i farmaci saranno inclusi nella donazione di Biogen Idec .
Biogen Idec sta collaborando sulla donazione con Swedish Orphan Biovitrum AB , o Sobi , una società biotecnologica con sede a Stoccolma, partner del colosso biotech americano nello sviluppo del farmaco.